fshd-Behandlung 2024
7. „Das Fortschreiten der FSHD kann es immer schwieriger machen, Arbeit, Hobbys, sozialem und familiärem Leben nachzugehen“, sagte Mark Stone, CEO der FSHD Society. „Die REACH-Studie mit Losmapimod stellt die erste echte Hoffnung für diejenigen dar, die mit FSHD leben.“ die Krankheit, ihre Familien und ihre Betreuer, die so lange auf eine mögliche Behandlung gewartet haben, 10. Die Ergebnisse des b ReDUX NCT04003974 zeigten eine statistisch signifikante Verlangsamung der Muskelfunktionsverschlechterung bei Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) unter der Behandlung mit Losmapimod Fulcrum Therapeutics, obwohl sich bei DUX4, dem Biomarker, der mit der Krankheitsursache in Zusammenhang steht, nicht verändert hat. 1, 8. Die fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) äußert sich typischerweise in einer Schwäche der Gesichtsmuskulatur, der Stabilisatoren des Schulterblatts oder der Dorsalflexoren des Fußes. Der Schweregrad ist sehr unterschiedlich. Schwäche ist 13. Die beiden führenden Programme von Fulcrum in der klinischen Entwicklung sind Losmapimod, ein kleines Molekül in der Entwicklung zur Behandlung der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie, früher FSHD und Pociredir. 27. FSHD ist eine degenerative Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche führt, beginnend im Gesicht und am Oberkörper, sich aber schließlich auch auf die Beine und alle Skelettmuskeln des Körpers auswirkt. Es wird geschätzt, dass in den gesamten Vereinigten Staaten 870 Personen an FSHD leiden. Derzeit gibt es keine Behandlung oder Heilung.16. Die Ergebnisse einer Studie, in der Losmapimod bei Erwachsenen mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) getestet wurde, haben neue Erkenntnisse über die besten Ergebnismaße für künftige klinische Studien geliefert, so die endgültigen veröffentlichten Daten der abgeschlossenen klinischen Studie. Die Fulcrum Therapeutics-Behandlung umfasst wie zuvor 24. ReDUX ist ein randomisierter, doppelblinder, placebokontrollierter Teilnehmer einer klinischen Studie. Die Studie wurde an mehreren Standorten auf der ganzen Welt durchgeführt und sollte die Wirksamkeit und Sicherheit von zweimal täglich eingenommenen Losmapimod-mg-Tabletten untersuchen. Basierend auf den heutigen Ergebnissen sagte Fulcrum, dass es „plant, sich mit Gesundheit zu treffen.“ 16. Über EPI-321. EPI – eine epigenetische Prüftherapie, die darauf abzielt, die zugrunde liegenden molekularen Mechanismen von FSHD durch die Wiederherstellung der Methylierung des D4Z von und anzugehen. 24. Die fazioskapulohumerale Muskeldystrophie, FSHD, ist eine Skelettmuskeldystrophie, die durch DNA-Hypomethylierung von D4Z-Einheiten eines Makrosatelliten-Arrays am distalen Ende des Chromosoms q35 gekennzeichnet ist und eine myotoxische Expression von DUX4 verursacht. Forscher von Epic-Bio präsentierten die Entdeckung von EPI-321, a, 26. Die fazioskapulohumerale Muskeldystrophie, FSHD, ist eine genetische Erkrankung, die autosomal-dominant vererbt wird und das Skelettmuskelgewebe betroffener Personen betrifft. Beteiligte Muskelgruppen, 31. Stetige Verbesserung in den Daten der offenen Verlängerungsstudie. Losmapimod, ein Medikament, das sich derzeit in einer klinischen Studie zur Behandlung der FSH-Muskeldystrophie befindet, verlangsamt oder stoppt weiterhin das Fortschreiten von 12. Die fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) ist eine genetische Erkrankung, die durch eine allmähliche Schwächung der Muskeln, vor allem im Gesicht, gekennzeichnet ist. Schultern und Oberarme 1. Es gibt zwei Typen: FSHD, verbunden mit einer Deletion auf D4Z4, und FSHD, FSHD2, verursacht durch Mutationen im SMCHD. Beide führen zu 21. Die epigenetische Therapie EPI von Epic Bio wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) als Orphan Drug für die Behandlung der häufigsten Form der Muskeldystrophie bei Erwachsenen, der sogenannten fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD), ausgezeichnet wird an Medikamente vergeben, die verhindern und diagnostizieren könnten 20. „Die FDA-Fast-Track-Auszeichnung für unterstreicht die Bedeutung der Suche nach einer wirksamen Behandlung, um Menschen mit FSHD zu helfen, einer verheerenden und schwächenden Muskeldystrophieerkrankung, für die es keine Behandlungsmöglichkeiten gibt“, sagte Steve Hughes , MD Chief Medical Officer bei Avidity. „ist so konzipiert, dass es direkt auf 4 abzielt. „Losmapimod ist der am weitesten fortgeschrittene Entwicklungskandidat für die Behandlung von FSHD“, sagte Wang. Die Studie ReDUX4 NCT04003974 umfasste Erwachsene mit FSHD, 7. .